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成人镰状细胞药物证明对儿童有效

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用于治疗成人镰状细胞性贫血的药物现在已被证明会导致与非常年幼的儿童显着改善。这个发现是一个重要的发现,因为这些年轻的病人特别容易出现严重的器官衰竭,甚至在很小的时候就死亡。研究结果将发表在2005年10月1日的“血液”杂志上,这是美国血液学会的官方杂志。

镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病,会对肾脏,脾脏和肝脏造成严重的疼痛,疲劳和器官损伤。大约每五百名非洲裔美国人中就有一人出现。在新研究中,21名2至4岁的患有镰状细胞性贫血的儿童口服羟基脲作为口服液配方。大多数儿童服用药物至少四年,半数以上的参与者完成了六年的研究。

治疗耐受良好的患者,只有一个孩子的剂量永久减少在研究期间,由于不利影响。通过增加和维持胎儿血红蛋白产生,该药物的主要功能是通过所有研究参与者来抵消疾病的影响。接受羟基脲治疗的患者体重也比没有接受治疗的儿童高,他们的生长率甚至与正常儿童相当。

治疗成功的另一个指标是研究患者的脾功能得到改善,这是一个重要的发现,因为许多镰状细胞性贫血患儿在两岁时失去脾脏功能。与会者也经历了急性胸部综合征,这是一种潜在的与镰状细胞病有关的威胁生命的疾病。在研究期间,一名四岁女孩死于脓毒症,一种有毒的细菌感染,尽管在羟基脲治疗的患者中没有发现脓毒症风险增加。 “这项研究表明,羟基脲是镰状细胞性贫血幼儿的有效和安全的治疗选择,”圣犹大综合镰状细胞中心,首席研究作者M.H.的Jane Hankins说。 “由于镰状细胞性贫血是一种慢性疾病,拥有一种能够早期开始并持续长期且不良反应少的药物对于我们治疗这种使人衰弱的疾病的方式具有重要意义。”

来自美国血液学会



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